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Scienziati utilizzano la terapia genica per creare globuli per la lotta contro il cancro

Per la prima volta dopo tanti anni, in uno dei più grandi progressi scientifici contro le leucemie e altri tumori del sangue, un team di ricercatori con a capo il dottor Janis Abkowitz, ematologo presso l’Università di Washington a Seattle e presidente della Società Americana di Ematologia, hanno annunciato un successo senza precedenti, utilizzando la terapia genica per trasformare cellule del sangue dei pazienti in soldati che cercano e distruggono il cancro.

Diversi anni fa alcuni pazienti con un tipo di leucemia sono stati sottoposti ad una terapia sperimentale ed oggi alcuni sono guariti dal cancro. Almeno sei gruppi di ricerca hanno trattato più di 120 pazienti con molti tipi di cancro al sangue e al  midollo osseo, con risultati sorprendenti.

Durante la ricerca, tutti e cinque gli adulti e 19 dei 22 bambini con leucemia linfocitica acuta, hanno avuto una remissione completa, il che significa che nessun cancro è stato diagnosticato dopo il trattamento, anche se da allora alcuni hanno avuto una recidiva.

Si trattava di pazienti gravemente malati. Alcuni avevano provato diversi trapianti di midollo osseo e fino a 10 tipi di chemioterapia o ad altri trattamenti.

Guarigioni di altri pazienti con mieloma, linfoma e leucemia linfatica cronica, saranno segnalati alla conferenza del gruppo di ematologia che inizia questa settimana a New Orleans.

Secondo i ricercatori questo procedimento ha tutte le potenzialità per diventare la prima terapia genica approvata negli Stati Uniti e il primo per curare il cancro in tutto il mondo. In passato era stata approvata in Europa solo una terapia genica per curare una malattia metabolica rara.

Il trattamento prevede il filtraggio del sangue dei pazienti per rimuovere milioni di globuli bianchi chiamati cellule T che verranno modificati in laboratorio restituendoli al paziente con infusioni nell’arco di tre giorni contenenti un gene che ha come obiettivo la distruzione del cancro.

Il dottor David Porter, uno scienziato dell’Università della Pennsylvania che ha condotto lo studio ha dichiarato “ Quello che stiamo somministrando in sostanza, è un farmaco che vive” e cioè delle cellule alterate in modo permanente che si moltiplicano nel corpo come un esercito per combattere il cancro. Diverse aziende farmaceutiche e biotecnologiche stanno sviluppando queste terapie.  Penn ha brevettato il suo metodo e concesso in licenza alla svizzera Novartis AG. La società sta costruendo un centro di ricerca nel campus Penn di Philadelphia e prevede una sperimentazione clinica nel prossimo anno, che potrebbe portare ad approvazione federale del trattamento appena 2016.

Giovanni D’Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”, ritiene importante il passo in avanti evidenziato anche dal dr Hervé Hoppenot, presidente di Novartis Oncology. Il trattamento con la terapia genica, apre la strada a nuove possibilità di fermare le gravi conseguenze di queste malattie. I tumori del sangue sono patologie terribili. Non conoscono sesso o età, non fanno distinzioni di classe o di appartenenza: colpiscono indistintamente. La guarigione per vari tumori del sangue, dalle leucemie ai linfomi, oggi non sarà più un sogno irrealizzabile, ma un obiettivo “raggiungibile”.